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世界首例基因编辑婴儿,一项突破,还是一场冒险?

发布日期:2018-11-29

11月26日,据中外媒体报道,南方科技大学生物系副教授贺建奎宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。她们的基因已经经过人为修饰,能够天然抵抗艾滋病。露露和娜娜是世界首例基因编辑婴儿。这一成果一经发表,就引发了舆论高潮。究竟是一项突破,还是一场冒险?各方声音,争论不休!


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南方科技大学生物系副教授贺建奎


世界首例基因编辑婴儿


据贺建奎介绍,基因编辑婴儿比起常规试管婴儿多一个步骤,即在受精卵时期,把Cas9 蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。


露露和娜娜被修改的是CCR5 基因,而CCR5 基因是HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示,在北欧人群里面有约10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。拥有这种突变的人,能够关闭致病力最强的HIV 病毒感染大门,使病毒无法入侵人体细胞,即能天然免疫HIV 病毒。


通过伦理、临床试验已注册


据悉,由贺建奎负责的名为“HIV免疫基因CCR5胚胎基因编辑安全性和有效性评估”的临床试验已经通过深圳和美妇儿科医院伦理委员会审批,并在中国临床试验注册中心完成注册登记(注册号:ChiCTR1800019378 )。但据新京报报道,该项试验进行前并未向深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会报备,该部门正开会研究此事。


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为何要开展这项研究?


注册信息中显示,HIV导致的AIDS是当今世界威胁全人类的一大医学难题,影响着全人类的生命安全和身体健康。迄今为止,没有有效的药物或临床技术手段可完全治愈AIDS。


唯一一例全世界被公认完全治愈的HIV感染者是“柏林病人”,当时患者出现白血病,在做骨髓干细胞移植前检查出为HIV阳性感染者。德国医生采用了一个西欧人群中罕见可以抵御HIV-1的基因突变(即具有CCR5突变)的骨髓配型,创造性地治疗了该患者的白血病,同时到今天为止“柏林病人”的体内已检测不到HIV病毒,为消灭HIV创造了新的医疗模式。


这项临床试验旨在招募罹患不孕不症的HIV阳性患者,通过CCR5基因编辑人类胚胎,获得抵御HIV的健康小孩,为未来在人类早期胚胎阶段彻底消除重大遗传疾病提供了新见解。


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哪些人可以参加这一临床试验


此次基因编辑婴儿脐带血的检测结果证明,基因编辑手术成功,并未发现脱靶现象(即编辑了其他基因)。不过,贺建奎表示,结果仍然需要时间观察与检验,因此准备了长达18年的随访计划。


一项突破,还是一场冒险


首例基因编辑婴儿的成果一经发表,就引发了舆论高潮。有观点称,这意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破;也有观点认为,这是极具风险的一次尝试:虽然这两例婴儿有抵御HIV感染的能力,但这会不会使他们患上其他疾病,目前是难以预测的。


专家如何看?


国外


美国哈佛医学院遗传学教授George Church 说:“考虑到HIV 对全球公共健康的威胁有扩大的趋势,我认为贺建奎选择了一个非常好的目标基因。”


宾夕法尼亚大学基因编辑专家Kiran Musunuru博士说:“我认为这是不合理的,虽然基因编辑看似完美,但没有正常CCR5基因的人也面临着感染某些其他病毒和死于流感的更高风险。另一方面,除去基因编辑,还有许多方法可以预防艾滋病毒感染,而且如果发生艾滋病毒感染是可以治愈的,因此,这其中所产生的额外的医疗风险也是一个问题。”


加州斯克里普斯研究转化研究所所长Eric Topol博士说:“这还为时过早,关于在人体进行试验的操作还有待商榷,这是件大事。”


国内


香港大学李嘉诚医学院艾滋病研究所所长陈志伟在接受澎湃新闻采访时称:“HIV感染的父亲,和健康的母亲,100%可以生个健康和可爱的孩子,根本无需进行CCR5编辑。这对新生儿是不伦理的,一个健康和受教育的好孩子,是不会被HIV感染的。”


前赛默飞全国临床市场战略总监柴映爽表示,在研究者没有公开说明之前,外界难以评论。他仅表示:“伦理的争议也许是历史上每个突破的第一步。”


此外,一位不愿透露姓名的国内业内人士表示,从技术试验的角度看,这是一个突破,顺着这个技术走下去,或许可以用来挽救许多人。但涉及到医学,都应有很严格的规范,我们需要避免滥用,不能干坏事,并且太挑战舆论的话,容易会把好事变坏事。


网友如何看?


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